2月19日，《自然》杂志给中国科学界带来了一个令人振奋的消息。一项由上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科的李斐教授和杨侃副研究员团队、上海交通大学医学院松江研究院的仇子龙团队、复旦大学脑科学转化研究院的程田林团队以及中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的李劲松院士团队共同完成的研究成果，详细描述了一种修正大脑中“错误”基因的方法。这个团队的研究成果揭示了一种名为CHD3的基因在复制过程中出现错误的现象，这种错误导致了一些孩子表现出孤独症的症状。这些孩子从出生起就表现出缺乏眼神交流和语言能力，并且重复着相同的动作。CHD3基因在DNA复制时出现错误，这种错误可能导致大脑发育异常。这个研究团队开发了一种新方法，可以深入大脑修正这个“错误”基因。研究人员首先用小鼠作为模型进行实验。他们给小鼠注射一种特制的“基因修正工具”，这种工具能够准确找到并修复错误的基因位置。这是一种创新的方法，不同于传统的DNA剪切技术，它使用类似橡皮擦的原理，直接修复错误的部分而不需要剪开DNA。实验结果显示，经过修正后小鼠的行为明显改善。原本孤独的小鼠开始主动寻找伙伴玩耍，并且能够分辨新事物和学习迷宫等任务。为了确保这种方法在人类身上使用安全可靠，研究人员仔细检查了小鼠的整个基因组图谱。结果表明这个工具非常精准，只修正目标区域而不会对其他基因产生影响。为了进一步验证这个方法在更接近人类的物种上是否可行，研究人员还在猴子身上进行了实验。结果显示这个工具同样能够成功地修复猴子大脑中的目标基因。 虽然动物实验取得了成功，但研究者们也指出从动物实验到真正应用于患者还需要很长时间和进一步优化。不过这个发现给那些被孤独症困扰的家庭带来了希望之光。总台记者王殿甲报道了这项重要突破。