科研团队在解决长基因递送技术方面取得重大进展，给重大脑疾病基因治疗带来新的希望。基因治疗通过修正致病基因来治病，给很多罕见病和常见重大疾病带来革命性的前景。但是，如何把设计好的治疗性基因精准、完整、安全地送进人体目标细胞一直是一个核心瓶颈。其中，递送长度超过5千碱基对的大片段基因更是一个全球性的难题。中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所研究员路中华和北京大学第一医院等团队联合攻关，研发出一种新型的基因递送方法，给这个难题找到了突破口。 目前，腺相关病毒（AAV）常被选为首选的基因递送载体。这个载体的优点是安全性高、免疫原性低、长期表达稳定，被视作理想的基因递送工具。然而，它的装载容量有限，每个病毒颗粒只能容纳大约4.7kb的DNA片段。路中华指出，很多致病基因的长度超过了这个限制。比如与孤独症、雷特综合征和遗传性癫痫等神经系统疾病相关的关键致病基因，长度往往在6kb至11kb甚至更长。 针对这个问题，科研团队采取了一个创新思路：把超长的治疗基因分成几段分别装载到不同的AAV病毒载体中。他们给每个装载不同基因片段的AAV载体安装了智能导航与对接系统。当这些病毒载体感染同一目标细胞后，携带不同基因片段的病毒会在细胞内表达特定蛋白质模块。这些模块可以自动识别、靠近并连接在一起，形成一个完整功能蛋白分子。 这个新方法在小鼠模型中进行了验证。结果显示，双载体或三载体系统能够高效地将分割的基因片段递送到大脑等目标组织，并在神经元内实现精确重组和功能蛋白表达。整个过程没有引起明显免疫毒性反应。 这个新型长基因递送技术不仅解决了一个关键技术瓶颈，还给孤独症、癫痫等复杂脑疾病提供了新希望。它还能扩展到杜氏肌营养不良、血友病等多种遗传性疾病治疗中。 中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所研究员路中华领衔的这个团队已经开始更系统地评估安全性和有效性，推动该技术向临床应用转化。这项“中国方案”有望在未来帮助很多家庭摆脱重大疾病困扰，同时提升中国在基因治疗领域的国际竞争力。