2017年5月，日本田边三菱制药的依达拉奉（商品名：Radicava）从美国FDA手里拿到了自己的“护身符”，成了美国市场上22年来第一种有效的ALS疗法，FDA只承认田边三菱的专利有效。没过多久，这家日本公司就又把这款药卖到了韩国、加拿大这些国家，大家都看中了它能延缓身体机能下降的这点本事。 在咱们中国，依达拉奉也不甘示弱。从今年4月闯进《第二批临床急需境外新药》名单，再到7月正式拿到国家药监局的批准，整个流程加起来才用了110天，刷新了境外新药在国内落地的纪录。先声药业和吉林省博大制药也在这个时候提交了依达拉奉注射液一致性评价申请，齐鲁制药也没闲着，他们都盯上了这个被叫做“脑黄金”的市场。 要说这病有多凶险，那叫“渐冻人”症，人一旦得了就像被冻住了一样。手脚先没力气，慢慢就蔓延到全身，半数患者确诊后撑不过三五年就因为呼吸肌麻痹没了。这种病在全球每十万人里大约有2个人中招，大概有5%-10%是遗传的，其他原因还没搞清楚。到现在为止，全球还没有能彻底治好ALS的药。 Radicava是怎么起效的？其实就是靠清除大脑里多余的氧自由基。科学家觉得氧化应激是这病发展的关键环节，只要减少这种损伤，或许就能减缓恶化速度。早在2004年，依达拉奉就已经在国内获批用来治脑卒中日呢，现在又多了一个ALS的新身份，就好比一个老兵又披挂上阵了。 这药在中国的市场前景怎么样？除了三家本土药企在抢仿药市场降低成本外，Radicava这次闪电获批对患者来说意义重大。每多一种药可用，“渐冻人”们就能多争取一点能自理、能说话的日子。它不仅填补了国内ALS自由基治疗的空白，还展示了罕见病药物可及性的“中国速度”。