肺高压这种心血管病一直是临床治疗的老大难，大家的难题在于根本就找不到特效药。因为这种病会让肺血管压力猛增，把右心给压得喘不过气，最后心脏衰竭。要是不赶紧治，得这种特发性肺高压的人活不过三年，确诊后五年内有40%的人会去世。而且这病一天天折磨人，让病人一点力气都没有。荆志成教授是广东省医学科学院副院长，也是广东省人民医院心血管内科的主任。他说这病难治是因为肺小动脉结构变了样，罪魁祸首是“激活素-骨形态发生蛋白”这个信号通路失衡了。这个通路出问题会让激活素A升高，导致血管壁细胞不正常增生、发炎还有纤维化，形成了个恶性循环。 这次国家药品监督管理局给索特西普开了绿灯，这可是全球首个对因治疗的肺高压药。这药能直接打断激活素信号传导，不让它失衡，从源头上抑制血管变样。临床试验表明，它能明显让病人动起来，把世界卫生组织那个功能分级都给改善了。国家药监局能这么快批下来，多亏了它那扎实的Ⅲ期数据。这种加快审评的做法体现了咱们对救命新药的重视，也说明咱们能吃下全球的好东西。 光靠药还不行，还得大家一起努力看病。现在还有不少病人没及时被发现或治疗，所以得让医生多培训、多普及知识。这次药物获批只是个开始，以后肯定还会有针对不同情况的新办法。只要坚持搞科技创新、把制度管好、服务做好，咱们就能攻克更多疾病难关，为老百姓的健康添砖加瓦。