最近咱们国家在眼科领域有个大新闻，自主研发的基因编辑疗法GEB-101正式拿到了美国FDA的临床试验批文，给得了TGFBI相关角膜营养不良的病人带来了根治的新希望。这病是一种遗传性眼病，因为TGFBI基因突变导致眼睛里不断堆积异常蛋白，让人特别怕光、眼睛疼，最后甚至会完全失明。以前主要靠做角膜移植或者切削手术来治，但这些方法只能暂时清除沉积物或换角膜，没法根治。 这个GEB-101疗法很特别，它是全球首个进入临床开发的体内基因组编辑治疗方案。它采用了基于核糖核蛋白的创新技术体系，不光方便使用还能快速降解。医生通过往眼睛的基质里打一针，就能精准地编辑致病基因，从根源上阻止那些坏蛋白产生。 这个药的研发跟复旦大学附属眼耳鼻喉科医院有关系。医院团队早早就引入了这项前沿技术做探索。现在FDA认可了这个项目，说明咱们国家在生物医药这块的创新能力得到了国际认可。接下来要在美国和中国搞个叫“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，采用自适应设计同步推进。 专家说眼睛是个相对免疫豁免的地方，给这种局部给药提供了便利。如果这次临床试验进展顺利，就意味着以后治这种病不用再老是手术了。这说明咱们国家在眼科基因治疗这块已经能在部分领域领跑了。相信未来会有更多突破性成果转化成实实在在的治疗方案。