问题——MASH治疗需求迫切，创新药供给仍显不足；非酒精性脂肪性肝炎（MASH）是代谢有关脂肪性肝病的重要进展阶段，常伴随肥胖、2型糖尿病、血脂异常等代谢问题——可更发展为肝纤维化——甚至增加肝硬化和肝癌风险。近年来，随着生活方式变化和人口结构演变，患者规模持续扩大，但临床治疗手段总体有限，兼顾疗效与安全性的药物仍有待加速突破。 原因——监管强化“以临床价值为导向”，鼓励解决重大未满足需求。突破性治疗品种工作机制旨优先支持具有明显临床优势、面向严重疾病或急需治疗领域的创新药研发，通过更密切的沟通指导和关键节点的程序支持，提高研发效率与审评质量。业内人士指出，进入名单通常意味着既往研究已提供较为充分的早期证据，提示其在有效性或安全性上可能较现有手段有改进空间，符合“以患者获益为核心”的政策导向。 影响——有望推动研发与审评衔接提速，提升国内相关领域创新水平。海思科公告显示，HSK31679片为公司自主研发创新药，此次纳入突破性治疗品种名单，后续在上市申报阶段有望获得优先审评资格，从程序层面加快推进。该药通过与甲状腺激素β受体（THR-β）结合，作用于脂代谢关键环节，从而降低血脂与肝脏脂肪，拟用于MASH治疗。公司披露信息显示，该药已完成Ⅱ期临床研究，结果提示具备一定临床价值且安全性表现较好，为开展Ⅲ期临床研究奠定基础。业内普遍认为，代谢性肝病创新药研发竞争激烈，具备明确靶点和差异化定位的产品若能在关键终点上形成更扎实的证据，将有助于提升我国在该领域的原创能力与临床可及性。 对策——以高质量Ⅲ期研究回应临床关切，强化真实获益证据链。MASH研发难点在于疾病异质性强、终点评估复杂、合并症多，对临床试验设计与执行提出更高要求。下一步，企业需在Ⅲ期研究中进一步明确入组人群特征，优化与指南一致的疗效终点与安全性监测，重点关注心血管、甲状腺相关指标等潜在风险；同时加强与监管部门和临床研究中心的沟通，提升数据质量与可重复性，确保研究结果在审评与临床应用中形成可闭环的证据。此外，围绕适应证拓展、联合治疗策略、长期获益与用药依从性等方向的系统布局，也将影响产品后续的临床定位与支付可及性。 前景——政策与产业协同下，代谢性肝病创新或迎来加速期。随着审评审批制度改革持续推进，具有明确临床价值的创新成果有望更快惠及患者。HSK31679片进入突破性治疗品种名单，既是对其早期临床数据与创新机制的阶段性认可，也意味着研发进入更关键的验证阶段。未来其能否在Ⅲ期研究中充分证明对MASH核心病理过程的改善，并保持可接受的安全性，将直接影响其上市进程与临床使用范围。从更广视角看，代谢异常与肝脏疾病相关研发正从“概念验证”转向“证据竞争”，高质量临床数据将成为决定性因素。
HSK31679片的进展为MASH患者带来新的治疗期待，也反映出我国医药创新从规模扩张向质量提升的转变。在全球生物医药竞争加剧的背景下，如何继续打通基础研究到产业化的全链条，产出更多具有原创性的“首创新药”，将成为提升医疗健康领域核心竞争力的重要课题。