北京友谊医院最近把一款进口的肝病创新药给弄到手了，而且还在北京开出了中国内地的第一单。这事儿发生在1月6日，虽然看起来不起眼，但意义挺大。这个药主要是治一种叫原发性胆汁性胆管炎的罕见病，其实这就是咱们国家的PBC。很多得了这种病的人，之前用传统的药效果都不咋地，要是病一直往下走，最后就只能换肝。所以大家伙儿都盼着有新药能救命。 这种新药在国外好多地方都已经上市了，医生看了看数据，觉得它在改善指标和延缓病情方面挺有潜力，而且吃着也安全。北京友谊医院这次能这么快用上它，靠的是政策给力。就在2023年11月，国务院批复了在北京天竺综合保税区搞个“罕见病药品保障先行区”。这是个啥意思呢？说白了就是给那些国内还没注册、但临床特别急着用的好药开辟一条临时进口的路。 北京友谊医院成了首批定点的医院，他们利用这个政策，把评估、引进还有用的流程都顺顺当当地走完了。这就把以前海外药进不来的时间差给缩短了，给生病的人争取到了宝贵的救命时间。天竺综合保税区本身就是全国首家空港型的，位置好、功能全，这次正好把它的优势给发挥出来了。 现在这个药暂时还只在这家医院用。要是有患者想治这病，得去他们的肝病中心线下门诊问问，或者在网上医院挂号。医生评估完之后再给开方子。这种定点使用的方式能管住风险，也能让人实实在在地受益。 开第一张单子其实是个开始。这事儿说明咱们国家就是要为了人民健康使劲改革。从自贸区、保税区这些政策高地，一直通到医院临床第一线，“罕见病药品保障先行区”的做法把好政策变成了实实在在的福利。 以后随着这个机制越搞越成熟、越推越广，咱们肯定能看到更多急需的好药通过这条路进来。这既是科学技术进步带来的好处，也是咱们社会管理水平高、有温度的体现。