当前，全球生物医药产业正处快速调整期。传统药物研发在攻克约80%的“难成药靶点”时面临明显瓶颈，主要集中在靶点结构不清晰、临床转化率偏低等关键环节，进而影响肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病的治疗突破。 因此，分子胶技术显示出差异化价值。与传统小分子药物不同，分子胶可诱导靶蛋白与E3连接酶结合，触发靶蛋白特异性降解，从而覆盖部分缺乏明确结合位点的靶点。中国科学院上海有机化学研究所专家表示，该机制已在BCR-ABL等以往被视为“不可成药”的靶点上取得进展，为临床提供了新的潜在路径。 然而，行业推进仍受到三上限制：其一，现阶段研发仍较依赖偶然发现，靶点命中率不足5%；其二，国际技术标准尚未形成统一体系，中美欧在研发路径与评价体系上存在差异；其三，从基础研究走向产业化仍需跨越“死亡谷”，资本投入与持续创新之间的联动机制有待加强。 针对上述挑战，国内创新主体正在探索更系统的研发体系。以晶泰科技为代表的平台型企业，通过整合量子化学计算、自动化合成等能力，将分子设计周期压缩约60%。上海科技大学团队开发的定向进化技术，则推动分子胶从“经验筛选”向“理性设计”迈进。值得关注的是，本次研讨会设置产学研对话环节，20余家机构共同发起《张江共识》，提出共建分子胶研发联盟、共享化合物库等协作机制。 市场层面，全球蛋白降解药物市场规模预计到2028年将超过200亿美元，其中分子胶药物占比有望达到35%。赛诺菲、百时美施贵宝等跨国药企已通过license-in等方式加码布局中国市场。专家建议，我国应抓住窗口期，在激酶靶点、免疫调节等相对优势方向加快形成突破，同时推动建立分子胶专项审评通道，并继续完善知识产权保护体系。
分子胶药物的兴起，折射出生物医药产业研发逻辑的变化：从经验驱动走向数据与机制驱动，从单一环节突破转向更强调体系化协同。这既源于技术迭代，也离不开产业生态的优化。当前，我国分子胶领域已具备一定研究基础与产业积累，但要实现从跟跑到领跑，仍需在基础研究、成果转化与国际协同各上持续投入。随着前沿技术深入融合、产学研资协同加深，分子胶药物有望在攻克“难成药靶点”过程中发挥更关键作用，为患者带来更多新的治疗选择。